Bosutinib, nová naděje pro léčbu polycystické choroby ledvin

27. září 2017
Ledviny

Polycystická choroba ledvin tvoří až deseticentimetrové cysty na ledvinách, je dědičná a zatím ji nelze vyléčit. O ní a nových možnostech léčby hovořil v Magazínu Leonardo přednosta Kliniky nefrologie Všeobecné fakultní nemocnice v Praze a 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy Vladimír Tesař.

„Dominantní polycystická choroba ledvin je časté onemocnění. Mezi dialyzovanými pacienty představuje 8 až 10 % pacientů, takže jde zřejmě nejčastější dědičné onemocnění vůbec,“ uvedl lékař.

Ten také popsal podmínky pro dědičnost choroby. „Stačí mít jenom jeden gen od otce nebo od matky, a můžete onemocnět. Platí tedy, že když máte onemocnění, tak je 50 % pravděpodobnost, že vaše dítě jej získá.“

„Někteří pacienti, kteří mají toto onemocnění, vedou celkem normální život a do fáze selhání ledvin ani dospět nemusí, nebo do něj dospějí až ve velmi pokročilém věku.“


„Rozlišujeme dva typy onemocnění: dominantní a recesivní. Dospělé pacienty máme prakticky jen s dominantním onemocněním, zatímco recesivní polycystické ledviny jsou onemocnění časného dětského věku a velice rychle vedou k selhání ledvin, což řeší dětští nefrologové náhradou jejich funkce. Průběh této formy je v tuto chvíli neovlivnitelný a nemáme žádný lék, kterým bychom dokázali toto onemocnění zastavit.“

Protože jde o poruchu vývoje ledvinových kanálků, je možné ji na mikroskopu zjistit brzy. „Obvykle se ale zjišťují až významné změny na ledvinách ve školním věku, nějaké problémy často jsou až v dospělém věku. Už v dětském věku ale může mít dítě hypertenzi nebo častější močové infekce.“

„Záleží nejen na poučenosti praktických lékařů, ale také na tom, jak moc intenzivně je člověk vyšetřován. Každá močová infekce nemusí mít hned prováděn ultrazvuk a vyšetření ledvin, ale opakované infekce už ano,“ soudí nefrolog.

Nemoc kromě ledvin postihuje i další orgány. „Je pro nás nevyřešené, že postižení orgánů může být velmi závažné, ale někdy zase minimální.“

„Docela častá jsou polycystická játra, která obvykle funkčně postižena nejsou, ale způsobují pacientům problémy, protože břišní dutina je vyplněna nejen ledvinami, ale i těmi obrovskými polycystickými játry,“ vysvětlil Tesař.

To může být i důvod pro transplantaci relativně funkčních jater: kvůli cystám obrovská játra způsobují mechanické problémy.

Do roku 2010 neexistovala žádná léčba, která by cíleně ovlivňovala mechanismus této choroby a léčily se jen komplikace. „Teprve nedávno proběhlo několik studií s různými léky. Některé dopadly příznivě, významně zpomalují růst cyst, takže třeba o pět až deset let prodlouží dobu, kdy pacient nepotřebuje náhradu funkce ledvin.“

Prof. MUDr. Vladimír Tesař, DrSc. ve studiu Leonarda

„Lék, který jsme nedávno testovali a o němž jsme publikovali studii, se používá při léčbě nádorových onemocnění nebo leukémie. Tento Bosutinib působí výrazně právě na růst cyst. Další využití pro potřeby terapie jsou ale v tuto chvíli otevřené.“

Na co léčba nepochybně narazí, jsou vysoké náklady. „Terapie dnes není o mnoho levnější než léčba dialýzou, což fakticky znamená, že by pojišťovna platila jakoby dialýzu, ale déle.“

„Očekávám ale v dlouhodobém horizontu pokles ceny preparátů. V této chvíli určitě nebudou těmito léky léčeni všichni pacienti, ale definují se ti ve velmi vysokém riziku progrese, kteří budou léčeni, zatímco ostatní budou pečlivě monitorováni,“ shrnul Vladimír Tesař.

Spustit audio
autoři: Veronika Paroulková, Ondřej Čihák
  • Věda
  • nefrologie
  • onemocnění ledvin