Genová léčba Parkinsonovy choroby

24. září 2010

Zatím jen laboratorním myším a opicím ulevili američtí vědci od Parkinsonovy choroby pomocí tzv. genové léčby. Využili k ní lidské buňky s dědičnou informací upravenou metodami genového inženýrství. Buňky se chovají jako trojští koně. Vnášejí do mozku látky, které startují opravy poškozených míst. Myší i opičí organismus lidské buňky bez potíží přijal. Lékaři proto doufají, že s genovou léčbou nebudou mít problémy ani nemocní lidé.

Částečné uzdravení a obnovu poškozených míst v mozku pokusných myší zaznamenali vědci z University of Wisconsin v americkém Madisonu při testech nového způsobu léčby Parkinsonovy choroby. Překonali přitom jednu z největších překážek, jež se staví do cesty lékům určeným k uzdravení nemocného mozku.

Ve většině orgánů mají biologicky aktivní látky k vycestování z krve do okolních buněk otevřené dveře. Mozek tvoří v tomto směru výjimku. Stěny jeho cév jsou pro řadu molekul neprůchodné. Tato bariéra chrání mozek před jedy, které tu a tam proniknou do našeho těla. Mozek je díky tomu do značné míry obrněn proti účinku mnoha škodlivin. Na obtíž je nám tato ochranná bariéra ve chvíli, kdy se postaví do cesty lékům, jež by měly uzdravovat mozkovou tkáň. Takové léky nelze užívat v tabletách nebo v nitrožilních injekcích a lékařům často nezbývá nic jiného, než je opakovaně zavádět přímo do mozku. Tým vědců vedený Clivem Svendsenem přišel na zajímavý trik, kterým zajistí výrobu léčivých molekul za bariérou mozkových cév. Popsal jej ve vědeckém časopisu Gene Therapy.

Svendsenův tým nejprve zničil laboratorním myším malou část mozku, kde neurony produkují látku zvanou dopamin. Vyvolal tak u pokusných zvířat stav blízký lidské Parkinsonově chorobě. Potom se vědci pokusili myši opět vyléčit. Použili k tomu lidské buňky, které už vykročily na cestu vedoucí ke vzniku nervových buněk mozku. Buňky předtím metodami genového inženýrství připravili tak, aby vyráběly velké množství bílkoviny podporující růst nervových buněk (tzv. růstový faktor GDNF). V lidském mozku je tento růstový faktor přítomen jen u plodu. Po narození se nám už nevytváří. V určitých situacích je to zřejmě velká škoda, protože by nám byl ku prospěchu. Názorně to dokazují myši, kterým Swendsen vnesl geneticky upravené buňky do nitra mozku. Zajistil jim tak produkci růstového faktoru za neprostupnou bariérou mozkových cév. Faktor se začal šířit mozkem a v uměle poškozeném místě nastartoval během několika týdnů rozsáhlé opravy. Vznikaly tu nové buňky a ty rychle kompenzovaly výpadek v produkci dopaminu. Důležité bylo, že myší mozek lidské buňky dobře snášel.

Ještě větší optimismus vzbudily obdobné pokusy na makacích. Také u těchto opic lidské geneticky upravené buňky spolehlivě zabíraly. Příznaky Parkinsonovy choroby polevily. Přítomnost lidských buněk neměla ani v tomto případě nežádoucí vedlejší účinky.

"Použití těchto buněk představuje nesporně významný pokrok," zhodnotil výsledky Swendsenova týmu v rozhovoru pro časopis NewScientist britský neurolog Seth Love. Omezuje nepříznivou odmítavou reakci imunitního systému na podané buňky a dovoluje produkci velkého množství růstového faktoru.

Někteří odborníci přesto varují před přehnaným optimismem. Britský neurolog Kieran Breen, který patří k předním expertům na problematiku Parkinsonovy choroby, zdůraznil v rozhovoru s redaktory časopisu NewScientist, že bude dosti obtížné udržet produkci růstového faktoru v mozku pod kontrolou.

Spustit audio