Polidštěná kvasinka

Odhaduje se, že více než polovina z léků, které v současnosti vyvíjí farmaceutický průmysl, připadá na bílkovinné molekuly. Většinu bílkovin syntetizují buňky pěstované ve velkých bioreaktorech. Buňky mají po zásahu genových inženýrů dědičnou informaci obohacenou o lidský gen, který si buňky osvojí a vyrábějí podle něj lidskou bílkovinu. Některé jednoduché bílkoviny, např. inzulín, lze vyrábět pomocí geneticky modifikovaných bakterií či kvasinek. Využití mikroorganismů má řadu výhod. Jsou to organismy poměrně nenáročné a dobře se množí. Složitější bílkoviny, například bílkovinný hormon erytropoetin využívaný k léčbě poruch krvetvorby, bakterie či kvasinka vyrobit nedokáže. Složitá molekula erytropoetinu musí mít na sobě navázány cukry. Odborně se říká, že musí projít glykosylací.

S nedostatečným množstvím nebo s nesprávných spektrem cukrů nefunguje hormon tak, jak by měl. Správnou glykosylaci zajistí lidské bílkovině jen buňky savců, jejichž pěstování je o poznání složitější. Navíc mohou být pěstované savčí buňky nakaženy choroboplodnými zárodky, které jsou přenosné na člověka. Výroba léků pomocí savčích buněk s sebou proto nese i určité riziko, že výsledný produkt bude zdrojem závažné nákazy.

Vědcům z americké university Dartmouth Medical School a biotechnologické společnosti GlycoFi vedeným Tillmanem Gerngrossem se podařilo "polidštění" kvasinky Pichia pastoris. Upravili dědičnou informaci tohoto mikroorganismu tak, že zvládá glykosylovat bílkoviny stejně jako buňky člověka. Přerod kvasinky rozhodně nebyl jednoduchý. Genetici museli v dědičné informaci kvasinky vyřadit z činnosti čtyři její vlastní geny a naopak ji obohatit o čtrnáct genů člověka.

Není pochyb o tom, že výroba lidských léčebných bílkovin "polidštěnou" kvasinkou představuje pro farmaceutický průmysl i medicínu zcela zásadní průlom. První test dopadl na jedničku. "Polidštěná" kvasinka vyrobila po dalším zásahu genových inženýrů molekulu erytropoetinu, která byla správně glykosylovaná a díky tomu dokázala v organismu zvýšit produkci červených krvinek. Získaný kmen "polidštěných" kvasinek teď bude připraven pro produkci dalších důležitých bílkovinných molekul. Gerngrossův výzkumný tým by například rád naučil kvasinku vyrábět protilátky určené k zabíjení nádorových buněk, které lze využít k léčbě rakoviny.